جوان آنلاین: دانشمندان کشورمان با مهندسی معکوس به دانش فنی تولید داروی ایواکافتور به عنوان یکی از مؤثرترین و پیچیدهترین داروها در درمان بیماری ریوی «سیستیک فیبروزیس» دست یافتند و انحصار تولید این دارو را شکستند. تمامی مراحل ساخت و مواد اولیه مورد نیاز برای این دارو در کشور تولید شده و برای تولید محصول نهایی هیچ نیازی به واردات نیست و تمامی مراحل با هزینهای بسیار پایینتر بهصورت بومی انجام میشود. با تولید این داروی مهم در کشور هزینههای تأمین آن برای بیمارن از ۳۶۰ هزار دلار به ۳ هزار دلار کاهش یافت و امید به زندگی عادی برای ۳ هزارو ۱۰۰ بیماران مبتلا به «سیستیک فیبروزیس» در کشور محقق شد.
تحریمهای ظالمانه در کنار شرایط سخت اقتصادی موجب شده تا بیماران به خصوص افراد مبتلا به بیماریهای سخت و صعبالعلاج برای تأمین داروهایشان دچار چالشهای جدی شوند، چراکه از یک سو به واسطه تحریم برای نقل و انتقالات بانکی دچار مشکل میشویم و از سوی دیگر اگر هم بتوانیم داروهای تخصصی بیماران صعبالعلاج را وارد کشور کنیم، این داروها هزینههای کمرشکنی را به بیماران تحمیل میکند و دسترسی به آن برایشان بسیار سخت و محدود است. به همین خاطر هم خیلی وقتها برای تأمین داروی مورد نیاز ناگزیریم با مهندسی معکوس داروها را در داخل کشور تولید کنیم؛ کاری که هم هزینههای تولید را کاهش میدهد و هم نگرانیهای ما را بابت اینکه به بهانههای مختلف به ما دارو نفروشند یا با حمل و نقل و انتقال پول برای واردات این داروهایهای تک محدودمان کنند، از بین میرود.
کاهش هزینهها از ۳۶۰ هزار به ۳ هزار دلار
مهندسی معکوس دارو، تجزیهوتحلیل محصولی است که در آن آزمایشگاه محصول را برای شناسایی، تعیین کمی و مورفولوژی اجزای آن تجزیه میکند. این تحلیلها اطلاعات کافی را برای ما تضمین میکند و به ما این امکان را میدهد که محصول (دارو) را از نو بسازیم یا اصلاحاتی را در جهت بهبود محصول خود انجام دهیم. بنابراین با مهندسی معکوس یک محصول میتوان به نحوه ترکیب مواد اولیه برای ساخت آن محصول پی برد. این فرآیند برای ما که به واسطه تحریمها با محدودیتهای گوناگونی برای واردات دارو مواجهیم میتواند بسیار حائز اهمیت باشد، چراکه موجب میشود نیازهای داروییمان را در داروهایهای تک با داروهای ژنریک برطرفشده و دیگر برای تأمین داروی مورد نیاز چشممان به دست برندهای دارویی نباشد. به همین خاطر هم دانشمندان کشورمان در شرکتهای دانشبنیان همواره در تلاشند تا با مهندسی معکوس به فرمولهای دارویی مهم دست یابند. حالا هم متخصصان صنعت داروسازی کشور در یک شرکت دانشبنیان موفق شدند با دستیابی به دانش فنی و مهندسی معکوس داروی حیاتی «ایواکافتور»، گامی بزرگ در درمان بیماران مبتلا به «سیستیک فیبروزیس» (CF)بردارند. این دستاورد که شامل تولید ماده مؤثره و محصول نهایی در داخل کشور است، هزینه سالانه درمان هر بیمار را از ۳۶۰ هزار دلار به حدود ۳ هزار دلار کاهش میدهد و برآورد میشود تنها با پوشش بخشی از بیماران، سالانه مانع خروج ۶۰ میلیون دلار ارز از کشور شود.
بیماری سیستیک فیبروزیس چیست؟
سیستیک فیبروزیس بیماری ژنتیکی است که بر سلولهای تولیدکننده مخاط، عرق، آنزیم و مایعات گوارشی تأثیر میگذارد. فیبروز سیستیک موجب سفت، غلیظ و چسبندهشدن این ترشحات میشود. در نتیجه سفت شدن این ترشحات باعث گرفتگی مجراها و کانالهای بدن بهخصوص ریه و پانکراس میشوند.
بهدلیل شدت بیماری، فقط حدود ۲۰ درصد از مبتلایان به بیماری «سیستیک فیبروزیس» (CF) به سنین بزرگسالی میرسند، همچنین طبق آخرین آمار بنیاد CF ایران (وابسته به دانشگاه علوم پزشکی شهید بهشتی) در سال ۱۴۰۳، تعداد ۳ هزار و ۱۰۰ بیمار شناسایی شدهاند که این بنیاد خدماتی نظیر آموزشهای مراقبتی، تغذیهای و پوششهای حمایتی را به آنان ارائه میدهد.
طاهره کهن؛ داروساز و مسئول فنی finished product این شرکت دانشبنیان در تشریح مکانیسم اثر دارو اینگونه توضیح میدهد: «سیستیک فیبروزیس یک بیماری ژنتیکی است که در آن پروتئین مسئول عبور کلر در غشای سلول دچار اختلال میشود. حبس شدن کلر و بهدنبال آن سدیم در سلول، باعث باقی ماندن آب در سلول و غلیظشدن ترشحات بدن میشود، این وضعیت منجر به علائمی نظیر شوری عرق، غلظت شدید ترشحات ریوی و نارسایی در ترشحات گوارشی میگردد.
این عوارض باعث میشود بیماران، بهویژه کودکان، دچار سوءهاضمه و کندی رشد شوند و بهدلیل ترشحات ریوی چسبناک، مرتباً درگیر عفونتهای ثانویه و زجر تنفسی شوند و در بیمارستان بستری گردند.»
این داروساز با اشاره به اینکه داروی ایواکافتور در سال ۲۰۱۲ تأییدیه FDA امریکا را دریافت کرد و همان سال بهدلیل نجات جان بیماران بهعنوان برترین دارو شناخته شد، میگوید: «مصرف این دارو تأثیرات چشمگیری همچون بهبود محسوس عملکرد ریوی، کاهش نرخ مرگومیر و بستری و بازگشت روند رشد طبیعی در کودکان بیمار دارد.»
تولید بینیاز از واردات مواد اولیه
کهن در خصوص فرآیند تولید این داروی مهم گفت: «تیم ما موفق شد از طریق مهندسی معکوس و با بهکارگیری روشهای خلاقانه، از جمله تغییر در حلالهای مورد استفاده، ابتدا ماده مؤثره (API) دارو را در سال ۱۴۰۳ سنتز کند، بدین ترتیب، برای تولید محصول نهایی (finished products) هیچ نیازی به واردات نیست و تمامی مراحل با هزینهای بسیار پایینتر بهصورت بومی انجام میشود.»
خروج از انحصار
آنطور که کهن میگوید قبلاً این دارو در انحصار شرکت اصلی بود و بهصورت تکنسخهای با هزینههای گزاف وارد میشد که اغلب بیماران توان پرداخت آن را نداشتند و متأسفانه جان خود را از دست میدادند.
طبق توضیحات وی هزینه نسخه برند اصلی این دارو سالانه حدود ۳۶۰ هزار دلار برای هر بیمار است که با تولید داخلی، این رقم به یکصدم (معادل ۳ هزار دلار) کاهش یافتهاست. محاسبات نشان میدهد اگر فقط ۲۰۰ نفر از بیماران از داروی ایرانی استفاده کنند، سالانه ۶۰ میلیون دلار صرفهجویی ارزی حاصل میشود.
داروساز و مسئول فنی این شرکت داروسازی درباره وضعیت مجوزهای این دارو برای ورود به بازار هم اینگونه توضیح میدهد: «این شرکت با دارا بودن گواهینامههای GMP و ISO، پروانه IRC و حتی مجوز صادرات را دریافت کردهاست (هر چند صادرات هنوز آغاز نشدهاست). هماکنون محصول نهایی در آستانه دریافت مجوز از کمیسیون معاونت غذا و دارو قرار دارد و امیدواریم تا پیش از پایان سال، پروانه تولید صادر شود تا دارو در دسترس بیماران قرار گیرد.»
